Σύμφωνα με το Euractiv, τα λυσοσωμικά νοσήματα είναι κληρονομικές μεταβολικές διαταραχές που προκαλούνται από έλλειψη ενζύμων ή ελαττωματικότητα αυτών. Επιβλαβείς ουσίες συσσωρεύονται στο εσωτερικό των κυττάρων, καταστρέφοντας προοδευτικά όργανα όπως ο εγκέφαλος, οι νεφροί, η καρδιά και τα οστά.
